Акции биотехнологической компании Scholar Rock подорожали 7 октября почти в пять раз. Компания сообщила, что её самая продвинутая разработка — апитегромаб для терапии спинальной мышечной атрофии (СМА) — показала клинически значимый результат на третьей, последней, стадии испытаний. Сейчас есть лишь три одобренных препарата, применяемых при этом генетическом заболевании. В 2023 году рынок лекарств для терапии СМА оценивался в $3 млрд.

Детали

Акции Scholar Rock подорожали на Nasdaq 7 октября почти на 362%, до $34,28 за акцию. Это максимум с ноября 2021 года. До этого резкого роста бумаги Scholar Rock стоили примерно на 61% меньше, чем было в начале 2024 года.

В понедельник компания сообщила: в ходе третьей фазы исследований её препарат апитегромаб показал «статистически и клинически значимое» улучшение двигательных функций у пациентов со СМА. Третья фаза испытаний — это последний этап перед передачей разработки на рассмотрение регуляторам.

Что сообщила компания

СМА — это группа наследственных заболеваний, при которых мышцы со временем ослабевают, что может привести к смерти от дыхательной недостаточности. Это одно из самых распространенных редких заболеваний в мире, затрагивающее одного из 10 тыс. новорождённых. У людей со СМА возникают мутации, приводящие к разрушению белка SMN1, необходимого для выживания двигательных нейронов, а присутствующего гена SMN2 для этого недостаточно.

Долгое время терапии при СМА не существовало. Первым одобренным препаратом в этой области стала Spinraza (действующее вещество нусинерсен) от компании Biogen, зарегистрированная в США в 2016 году. Позднее своё лекарство под названием Evrysdi (действующее вещество рисдиплам) зарегистрировала компания Roche. Оба эти препарата увеличивают количество белка SMN2 и по сути не дают болезни прогрессировать, а пациенту — терять навыки. Третий существующий на рынке препарат — Zolgensma от Novartis — это генная терапия. Novartis также работала над лекарством, направленным на функции SMN2, но отказалась от разработки.

Апитегромаб от Scholar Rock действует иначе. Он, по сути, блокирует функцию миостатина — белка, который подавляет рост мышц. В результате мышечная масса нарастает. В клинических исследованиях апитегромаб показал улучшение двигательных функций у пациентов. Так, 30,4% принимавших препарат пациентов показали улучшение более чем на три пункта по шкале оценки двигательной функции по сравнению с 12,5% пациентов, получавших плацебо.

Scholar Rock планирует подать заявку на регистрацию лекарства в США и в Европейском союзе в первом квартале 2025 года. FDA, отраслевой регулятор в США, решил подвергнуть апитегромаб процедуре «ускоренного рассмотрения». Она сокращает срок рассмотрения документов до четырёх месяцев. Аналогический статус у лекарства есть и в Европе.

Что с акциями

По данным MarketWatch, за деятельностью компании следят девять аналитиков, которые единодушно рекомендуют покупать её акции (рейтинг Buy). Их средняя целевая цена — $31. Это на 9,5% меньше стоимости бумаг на закрытии торгов 7 октября, но в четыре раза больше уровня закрытия в пятницу, 4 октября (до резкого роста).

Аналитик Jefferies Майкл Йи написал, что, по его ожиданиям, продажи препарата в конечном итоге могут достичь $1—1,5 млрд в год, отмечает Barron’s. IMARC Group оценила размер рынка терапии СМА в семи ключевых странах (не во всем мире терапия доступна для пациентов) в 2023 году в $3 млрд и прогнозирует, что к 2034 году он достигнет $13 млрд.

Майкл Йи из Jefferies также написал, что новые данные делают Scholar Rock привлекательным кандидатом для приобретения более крупной биофармацевтической компанией, работающей в области спинальной мышечной атрофии или смежных областях. Так было с компанией AveXis, разработавшей Zolgensma и затем купленной Novartis.